Pourquoi cette maladie ?
Pourquoi cette apparente résignation de la médecine ?
Comment après avoir examiné un enfant, un peu gêné dans ces mouvements, un spécialiste peut-il laisser tomber une condamnation, avouer son impuissance, incapable de poser le bon diagnostic, de prescrire à temps les bons appareils, les soins adaptés ?
Pas d'explication, pas de médicament, pas d'espoir.
Pour riposter contre l'inacceptable, dès 1958, des pères et des mères de familles révoltés et déterminés décident de se mêler de ce qui les regardait : le sort fait aux enfants et à leurs parents, la maladie, les recherches à entreprendre, pour en finir avec elle, le plus vite possible.
De la solidarité des familles est née progressivement une stratégie : aider l'homme malade, comprendre l'origine des maladies, puis utiliser ces deux éléments pour tenter de guérir.
Aujourd'hui, grâce à une stratégie innovante, aux résultats obtenus en génétique et aux partenariats développés, l'AFM est devenue un acteur incontournable dans le domaine de l'économie de la santé et de la recherche scientifique et médicale.

Tout commence en 1986. Le hasard de la science et de la médecine a voulu que la myopathie de Duchenne soit la première maladie génétique à livrer son origine. A la suite de cette découverte, deux questions ont été immédiatement posées par les familles au découvreur du gène, Anthony Monaco : comment transformer ce gène-coupable en gène-médicament ? Comment aller plus vite pour découvrir les gènes des autres maladies neuromusculaires et, par là même, des autres maladies génétiques ?

Depuis, l'AFM met en œuvre une stratégie qui veut répondre à ces deux questions. Mais les réponses appropriées passent par une stratégie d'intérêt général autour de deux ensembles auxquels appartiennent les maladies neuromusculaires : les maladies génétiques et les maladies rares. L'objectif : atteindre une masse critique de connaissances, seule capable de générer un progrès pour l'homme malade. Pour atteindre cet objectif, l'AFM construit avec Généthon, en 1990, un outil d'intérêt général.
Le premier choix stratégique de l'AFM a donc été de s'engager dans la génétique. Le second, de mener une politique globale d'exploration du génome. Enfin, d'explorer toutes les pistes thérapeutiques émergentes et de n'en négliger aucune, compte tenu de la diversité des maladies neuromusculaires.
Une stratégie payante puisque les chercheurs du monde entier utilisent aujourd'hui, avec succès, les outils forgés par l'AFM-Généthon.

Les thérapies nouvelles développées par l’AFM grâce aux dons du Téléthon sont aujourd’hui testées sur des maladies dites « modèles », pour la plupart rares. Premières candidates naturelles aux traitements, elles permettent de faire rapidement et efficacement la preuve de concept d’une thérapie. Une fois cette étape passée, la piste thérapeutique testée peut s’appliquer à d’autres maladies, rares ou fréquentes, relevant d’une même logique physiologique.
Ainsi, certaines des pistes thérapeutiques développées pourront être appliquées à des maladies non génétiques concernant l’ensemble de la population.

La politique scientifique de l'AFM passe par le financement d'équipes de recherche publiques ou privées mais aussi par des partenariats avec des industriels français et internationaux sur des projets intéressant ses domaines d'intervention.